L-American Journal of Hematology reċentement ippubblika r-riżultati ta’ studju ta’ fażi II ta’ orelabrutinib inibitur BTK (Bruton Tyrosine Kinase) f’pazjenti b’pazjenti b’tromboċitopenja immuni primarja persistenti jew kronika (ITP), li evalwa l-effikaċja u s-sigurtà ta’ orelabrutinib f’pazjenti adulti b’ ITP persistenti jew kronika. Il-ġurnal ikkonkluda li l-istudju jipprovdi evidenza konvinċenti għall-potenzjal ta 'orelabrutinib bħala terapija sigura u effettiva għal pazjenti b'ITP.
L-endpoint primarju tal-istudju kien il-proporzjon ta’ pazjenti li kisbu għadd ta’ plejtlits ta’ Iktar minn jew ugwali għal 50 × 109/L għal mill-inqas ġimgħatejn konsekuttivi (mingħajr medikazzjoni ta’ salvataġġ fl-4 ġimgħat ta’ qabel). B’kollox ġew irreġistrati 33 pazjent. Kemm il-koorti ta' doża ta' 50mg QD kif ukoll ta' 30mg QD ta' orelabrutinib kienu sikuri fit-trattament ta' pazjenti b'ITP. Ġeneralment, pazjenti li ħadu orelabrutinib b'doża ta' 50 mg QD irrispondew malajr b'effikaċja aħjar, speċjalment f'dawk li qabel kienu rrispondew għal terapiji ta' glukokortikojdi (GC) / immunoglobulina ġol-vini (IVIG).
Fil-grupp ta' 50mg, 40% tal-pazjenti laħqu l-endpoint primarju. Fost it-12-il pazjent li kisbu rispons tal-endpoint primarju, ir-rata ta' rispons sostnut kienet 83.3%. Fost it-22 pazjent b'rispons preċedenti għal GC jew IVIG, 75.0% fil-fergħa ta' 50mg laħqu l-endpoint primarju.
L-użu ta' orelabrutinib tejjeb b'mod sinifikanti l-kwalità tal-ħajja tal-pazjenti. Fl-24 ġimgħa, il-pazjenti raw żieda medja ta’ 21.2 punti fil-benessri fiżiku u 10.3 punti fil-benessri emozzjonali, kif imkejla bl-użu tal-36-Istħarriġ dwar is-Saħħa tal-Formola Qasira tal-Oġġetti (SF-36). Dawn ir-riżultati jdawwal il-potenzjal ta 'orelabrutinib biex jittrasforma b'mod pożittiv il-perċezzjonijiet ġenerali tas-saħħa u l-ħajja ta' kuljum għall-pazjenti.
F'analiżi konċiża ta' 28 pazjent, orelabrutinib wera PK dipendenti mid-doża. Notevolment, id-doża ta' 50?mg rriżultat f'espożizzjoni ogħla għall-mediċina b'mod sinifikanti. Iż-żewġ dożi miksuba kważi okkupazzjoni sħiħa u sostnuta tal-molekula fil-mira, BTK. L-okkupanza medjana qabżet id-99% erba' sigħat wara l-għoti, u baqgħet 'il fuq minn 93% matul l-intervall ta' dożaġġ ta' 24-siegħa. Dawn is-sejbiet mhux biss jikkonfermaw l-espożizzjoni li tiddependi mid-doża iżda jenfasizzaw ukoll il-potenzjal robust ta' impenn fil-mira ta' orelabrutinib fiż-żewġ livelli ta' dożaġġ, u jenfasizzaw l-effikaċja terapewtika potenzjali tiegħu.
Orelabrutinib kien sigur u tollerat tajjeb fit-trattament ta' ITP. Il-biċċa l-kbira tal-avvenimenti avversi relatati mat-trattament (TRAEs) kienu ta’ grad 1 jew 2.
Il-Professur Ming Hou, il-PI ewlieni, qal, "L-istudju tal-fażi 2 jipprovdi evidenza konvinċenti għall-potenzjal ta' orelabrutinib bħala terapija sigura u effettiva għal pazjenti b'ITP. Aktar investigazzjoni permezz ta' provi akbar, randomised u kkontrollati bi plaċebo hija ġġustifikata biex tikkonferma definittivament. dawn is-sejbiet u jistabbilixxu orelabrutinib bħala għażla ta’ trattament siewja għall-ġestjoni tal-ITP."
Fiċ-Ċina għaddejja prova ta’ reġistrazzjoni ta’ fażi III ta’ orelabrutinib għat-trattament ta’ pazjenti b’ITP. L-aħħar pazjent mistenni jkun irreġistrat sal-aħħar tal-2024.
Il-Ġurnal Amerikan tal-Ematoloġija huwa ġurnal akkademiku li jiffoka fuq l-ematoloġija, li twaqqfet fl-1976 u ppubblikat kull xahar mill-pubblikatur WILEY. Il-ġurnal ġie inkluż fid-databases SCIE u SCI, b'fattur ta' impatt ta' 13.268 fl-2022.
Dwar Orelabrutinib
Orelabrutinib huwa inibitur BTK selettiv ħafna żviluppat minn InnoCare għat-trattament tal-kanċer u mard awtoimmuni.
Fil-25 ta’ Diċembru 2020, orelabrutinib irċieva approvazzjoni mill-Amministrazzjoni Nazzjonali tal-Prodotti Mediċi taċ-Ċina (NMPA) f’żewġ indikazzjonijiet: it-trattament ta’ pazjenti b’lewkimja limfoċitika kronika (CLL) li rkaduta/refrattarja/limfoma limfoċitika żgħira (SLL) u t-trattament ta’ pazjenti b'limfoma taċ-ċelluli tal-mantell (MCL) rekaduta/refrattarja. Fl-aħħar tal-2021, orelabrutinib ġie inkluż fil-lista Nazzjonali tad-Droga ta' Rimborż, li ppermettiet li tibbenefika aktar pazjenti b'limfoma. Fit-22 ta 'Novembru 2022, orelabrutinib ġie approvat għat-trattament ta' R/R MCL f'Singapor. Fl-20 ta 'April, 2023, orelabrutinib ġie approvat għat-trattament r/r MZL fiċ-Ċina.
Minbarra l-indikazzjonijiet approvati, qed isiru provi kliniċi b'ħafna ċentri u b'ħafna indikazzjonijiet fl-Istati Uniti u fiċ-Ċina b'orelabrutinib bħala monoterapija jew f'terapiji kombinati, bħal għat-trattament tal-ewwel linja tas-sottotip MCD ta' limfoma mifruxa taċ-ċelluli B kbar ( DLBCL).
Orelabrutinib ingħata Breakthrough Therapy Designation għat-trattament ta' r/r MCL mill-Food and Drug Administration (FDA) tal-Istati Uniti. Ir-reġistrazzjoni tal-pazjent tal-prova ta 'reġistrazzjoni ta' fażi II għal R/R MCL tlestiet fl-Istati Uniti Il-Kumpanija tistenna li tissottometti l-NDA lill-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti (US FDA) fit-tielet kwart tal-2024.
Barra minn hekk, orelabrutinib qed jiġi avvanzat fi provi awtoimmuni oħra, madwar id-dinja, inkluż: prova ta’ reġistrazzjoni ta’ fażi III għat-trattament ta’ purpura tromboċitopenja immuni primarja (ITP) li għaddejja fiċ-Ċina, studju globali ta’ fażi II għat-trattament ta’ Sklerożi Multipla (MS) , Studju ta 'fażi II għat-trattament ta' SLE fiċ-Ċina li kiseb prova ta 'kunċett (PoC), u studju ta' fażi II għat-trattament ta 'Disturb tal-Ispettru Neuromyelitis Optica (NMOSD) li għadu għaddej fiċ-Ċina.